Петербургские ученые НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой совместно с НМИЦ им. Петрова разработали новое лекарство на основе технологии CAR-T
Петербургские ученые НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой совместно с НМИЦ им. Петрова разработали новое лекарство на основе технологии CAR-T. Это индивидуальный продукт генно-клеточной терапии, который в лаборатории «готовят» для каждого пациента из его собственных клеток.
Речь идет о препарате CAR-T для лечения B-клеточных лимфом и лейкозов для тех пациентов, которым не помогают стандартные протоколы лечения. По подсчетам врачей, таких пациентов в России порядка 3 000 детей и взрослых в год.
Как это работает?
Если говорить упрощенно, то у пациента из крови забирают его T-лимфоциты, в лаборатории их на уровне ДНК «обучают» находить опухоль и бороться с ней. После этого Т-лимфоциты становятся своего рода «лекарством» (ученые еще называют это «продукт»), которое возвращают обратно в организм пациента – там клетки начинают активно размножаться и бороться с В-клеточной лимфомой. Так лекарство для каждого пациента создается индивидуально, ведь именно его клетки и становятся ключевым звеном в производстве.
В чем уникальность?
Индивидуальное лекарство, разработанное в Петербурге, имеет ряд преимуществ, которые позволяют ученым называть его уникальным – это меньшая токсичность при сохраняющейся эффективности, быстрая скорость производства (менее 2 недель), такое лекарство универсально и подходит как детям, так и взрослым. Кроме того, созданный продукт можно будет в будущем тиражировать в других клиниках и регионах России.
Кирилл Лепик, врач-гематолог, заместитель директора по разработке научно-производственного центра генной и клеточной терапии ПСПбГМУ им. И.П.Павлова:
— Эта разработка может помочь пациентам с агрессивными и резистентными B-клеточными злокачественными опухолями. У опухолевых клеток должен быть маркер CD19, именно на эту «мишень» направлены наши CAR-T-лимфоциты. Стандартная терапия для таких пациентов уже оказалась неэффективной: при лечении химиотерапией вероятность достигнуть полной ремиссии у них составляет около 7%, а ожидаемая продолжительность жизни – 3-6 месяцев. При применении CAR-T-продукта (по примеру аналогичных разработок, которые в мире уже внедрены в протоколы) порядка 40% пациентов могут быть излечены. При этом важно понимать, что CAR-T – это не «волшебная таблетка», это сложная медицинская технология, которая требует специальной подготовки и наблюдения. После введения CAR-T-клеток возможны специфические осложнения. Одно из главных – синдром высвобождения цитокинов, его иногда называют «цитокиновым штормом». Это значит, что иммунная система может отреагировать слишком бурно. Возможны и инфекционные осложнения, потому что пациенты уже ослаблены болезнью и предыдущим лечением. Поэтому после введения препарата пациента нужно наблюдать как минимум месяц.
На данный момент технология уже готова к использованию и врачи планируют до конца 2026 года применить CAR-T для лечения первых 15 пациентов клиники им. Р.М. Горбачевой. Для них лечение будет абсолютно бесплатным.
Расходы на разработку и клинические исследования лекарства оплачивают и государство, и гранты, и фонд AdVita. Но сейчас для закрытия финальных расходов на реагенты и валидацию процесса нужно собрать 35 миллионов рублей. Фонд AdVita с 2021 года на протяжении всей разработки проекта CAR-T финансово поддерживал этот проект. Сейчас фонд AdVita на финальном этапе объявил большую фандрайзинговую акцию, чтобы собрать всю сумму для лечения первых 15 пациентов.
Поддержать проект и внести свой вклад в запуск нового лекарства от рака можно тут: https://help.advita.ru/car-t
Алина Вилкова, финансовый директор фонда AdVita:
— Для нас поддержка разработки и запуска продукта на основе технологии CAR-T – самый значимый проект за последние несколько лет. Мы поддерживаем его с 2023 года в формате софинансирования с государственными научными программами. Например, в 2023-2024 годах всего на исследования было потрачено 22 миллиона рублей – это 50/50 средства от фонда AdVita и государства. В 2025-2026 году государство финансирует 2/3 проекта, а мы – одну треть. Это те самые 35 миллионов рублей, которых не хватает для того, чтобы запустить производственный процесс и начать лечить людей уже в этом году. Столько стоят пробные запуски производства и изготовление индивидуальных лекарств для первых 15 пациентов. Часто возникает вопрос, будем ли мы финансировать проект и дальше. Если CAR-T-терапию в клинике им. Р. М. Горбачевой в следующем году еще не включат в государственные программы, то мы планируем продолжать финансовую поддержку этого проекта до тех пор, пока это будет необходимо.
Сергей Федорович Багненко, академик РАН, ректор ПСПбГМУ имени академика И. П. Павлова:
— CAR-T терапия – это способ преодолеть опухолевую резистентность и усилить эффект проводимой терапии у конкретных больных. Анти-CD19 CAR-T терапия – это только «первая ласточка» целой серии генно-модифицированных продуктов, которые в данный момент создаются в университете и находятся в разной степени готовности. Одни продукты проходят доклинические исследования, другие переходят в стадию клинических испытаний. И все это стало возможным благодаря поддержке Министерства здравоохранения и прошлого опыта нашего университета, который с 1991 года занимается генно-клеточной терапией и уже 35 лет проводит трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при онкогематологических и других заболеваниях. Уже более семи тысяч трансплантаций костного мозга произведено на базе ПСПбГМУ им. академика И.П. Павлова. Это самое большое количество в России! Этот опыт – базовая ступень, а появление генно-модифицированного медицинского продукта – это следующий шаг. Мы теперь не просто используем донорские клетки (как при трансплантации костного мозга), а берем собственные клетки пациента, их модифицируем и возвращаем пациенту же. И это помогает предотвратить резистентность опухоли. Создание производственного центра генной и клеточной терапии на базе нашего университета позволяет создавать такие индивидуальные продукты для конкретного пациента на постоянной основе. Мы рассчитываем, что в будущем появится целая линейка таких препаратов, которые позволят оказывать нашим пациентам ту помощь, которая на сегодняшний день в России только-только начинается. Это важно для университета, для Санкт-Петербурга и для всей Российской Федерации.
